Myelofibroosi (MF) on harvinainen syöpätyyppi, jossa arpikudoksen kerääntyminen estää luuytimen tuottamasta tarpeeksi terveitä punasoluja. Tämä voi aiheuttaa oireita, kuten äärimmäistä väsymystä ja mustelmia.
MF voi myös aiheuttaa alhaisen verihiutaleiden määrän veressäsi, mikä voi johtaa verenvuotohäiriöihin. Monilla MF-potilailla on myös laajentunut perna.
Perinteisillä hoidoilla pyritään käsittelemään MF:n oireita ja pienentämään pernan kokoa. Täydentävät hoidot voivat helpottaa joitain oireitasi ja parantaa elämänlaatuasi.
Tässä on lähempi katsaus MF:n käytettävissä oleviin hoitoihin.
Onko myelofibroosiin parannuskeinoa?
Tällä hetkellä ei ole olemassa lääkkeitä, jotka parantavat myelofibroosia. Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto on ainoa hoitomuoto, joka voi parantaa MF:ää tai pidentää merkittävästi MF:ää sairastavien ihmisten eloonjäämistä.
Kantasolusiirtoihin kuuluu luuytimessä olevien epänormaalien kantasolujen korvaaminen terveen luovuttajan kantasolujen infuusiolla.
Toimenpiteeseen liittyy merkittäviä ja mahdollisesti hengenvaarallisia riskejä. Sitä suositellaan yleensä vain nuoremmille ihmisille, joilla ei ole muita olemassa olevia terveysongelmia.
Myelofibroosin hoito lääkkeillä
Lääkärisi voi suositella yhtä tai useampaa lääkettä MF:n oireiden tai komplikaatioiden hoitoon. Tämä sisältää anemiaa, pernan suurenemista, yöhikoilua, kutinaa ja luukipua.
MF:n hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä ovat:
- kortikosteroidit, kuten prednisoni
- erytropoieesia stimuloivat aineet
- androgeenihoidot, kuten danatsoli
- immunomodulaattorit, mukaan lukien talidomidi (Thalomid), lenalidomidi (Revlimid) ja pomalidomidi (Pomalyst)
- kemoterapia, mukaan lukien hydroksiurea
- JAK2-estäjät, kuten ruksolitinibi (Jakafi) ja fedratinibi (Inrebic)
Ruksolitinibi on ensimmäinen elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymä lääke keskisuuren ja korkean riskin MF:n hoitoon. Ruksolitinibi on kohdennettu hoito ja JAK2-estäjä. JAK2-geenin mutaatiot on yhdistetty MF:n kehittymiseen.
FDA hyväksyi fedratinibin (Inrebic) vuonna 2019 keskitason 2 ja korkean riskin primaarisen tai sekundaarisen MF:n hoitoon. Fedratinibi on erittäin selektiivinen JAK2-kinaasin estäjä. Se on tarkoitettu ihmisille, jotka eivät reagoi ruksolitinibihoitoon.
Verensiirrot
Saatat tarvita verensiirron, jos olet anemia MF:n vuoksi. Säännölliset verensiirrot voivat lisätä punasolujen määrää ja vähentää oireita, kuten väsymystä ja mustelmien muodostumista.
Kantasolusiirrot
MF kehittyy, kun verisoluja tuottava kantasolu vaurioituu. Se alkaa tuottaa epäkypsiä verisoluja, jotka kerääntyvät ja aiheuttavat arpia. Tämä estää luuytimesi tuottamasta terveitä verisoluja.
Kantasolusiirto, joka tunnetaan myös nimellä luuydinsiirto, on mahdollisesti parantava hoitomuoto, joka ratkaisee tämän ongelman. Lääkärisi tulee arvioida yksilöllinen riskisi määrittääkseen, oletko hyvä ehdokas toimenpiteeseen.
Ennen kantasolusiirtoa saat kemoterapiaa tai sädehoitoa. Tämä poistaa jäljellä olevat syöpäsolut ja lisää todennäköisyyttä, että immuunijärjestelmäsi hyväksyy luovuttajasolut.
Terveydenhuollon ammattilainen siirtää sitten luuydinsoluja luovuttajalta. Luovuttajan terveet kantasolut korvaavat vaurioituneet kantasolut luuytimessäsi ja tuottavat terveitä verisoluja.
Kantasolusiirrot sisältävät merkittäviä ja mahdollisesti hengenvaarallisia riskejä. Lääkärit suosittelevat toimenpidettä yleensä vain alle 70-vuotiaille henkilöille, joilla on keski- tai korkean riskin MF.
Uuden tyyppinen alennetun intensiteetin (ei-myeloablatiivinen) allogeeninen kantasolusiirto vaatii pienempiä kemoterapian ja säteilyn annoksia. Se voi olla parempi vanhemmille ihmisille.
Leikkaus
Verisoluja tuottaa normaalisti luuydin. Joskus MF-potilailla maksa ja perna tuottavat verisoluja. Tämä voi saada maksan ja pernan kasvamaan normaalia suuremmiksi.
Suurentunut perna voi olla kipeä. Lääkkeet auttavat pienentämään pernan kokoa. Jos lääkkeet eivät riitä, lääkärisi voi suositella leikkausta pernan poistamiseksi. Tätä toimenpidettä kutsutaan splenectomiaksi.
Hoidon sivuvaikutukset
Kaikki MF-hoidot voivat aiheuttaa sivuvaikutuksia. Lääkärisi arvioi huolellisesti mahdollisten hoitojen riskit ja hyödyt ennen kuin suosittelee lähestymistapaa.
On tärkeää keskustella lääkärisi kanssa kaikista kokemistasi hoidon sivuvaikutuksista. Lääkärisi saattaa haluta muuttaa annostasi tai vaihtaa sinut uuteen lääkkeeseen.
Mahdolliset haittavaikutukset riippuvat MF-hoidostasi.
Androgeenihoidot
Androgeenihoidot voivat aiheuttaa maksavaurioita, kasvojen karvojen kasvua naisilla ja eturauhassyövän kasvua miehillä.
Kortikosteroidit
Kortikosteroidien sivuvaikutukset riippuvat lääkkeestä ja annoksesta. Niitä voivat olla korkea verenpaine, nesteen kertyminen, painonnousu sekä mieliala- ja muistiongelmat.
Kortikosteroidien pitkän aikavälin riskejä ovat osteoporoosi, luunmurtumat, korkea verensokeri ja lisääntynyt infektioriski.
Immunomodulaattorit
Nämä lääkkeet voivat lisätä valkosolujen ja verihiutaleiden määrää. Tämä voi johtaa oireisiin, kuten ummetukseen ja pistelyyn käsissäsi ja jaloissasi. Ne voivat myös aiheuttaa vakavia synnynnäisiä epämuodostumia raskauden aikana.
Lääkärisi seuraa tarkasti verisolumäärääsi ja voi määrätä näitä lääkkeitä yhdessä pieniannoksisen steroidin kanssa riskien minimoimiseksi.
JAK2-estäjät
JAK2-estäjien yleisiä sivuvaikutuksia ovat verihiutaleiden määrän väheneminen ja anemia. Ne voivat myös aiheuttaa ripulia, päänsärkyä, huimausta, pahoinvointia, oksentelua, päänsärkyä ja mustelmia.
Fedratinibi voi harvoissa tapauksissa aiheuttaa vakavia ja mahdollisesti kuolemaan johtavia aivovaurioita, jotka tunnetaan nimellä enkefalopatia.
Kemoterapia
Kemoterapia kohdistuu nopeasti jakautuviin soluihin, joita ovat karvasolut, kynsisolut sekä ruoansulatuskanavan ja lisääntymiskanavan solut. Kemoterapian yleisiä sivuvaikutuksia ovat:
- väsymys
- hiustenlähtö
- ihon ja kynsien muutokset
- pahoinvointia, oksentelua ja ruokahaluttomuutta
- ummetus
- ripuli
- painon muutokset
- mielialan muutoksia
- hedelmällisyysongelmia
Splenectomia
Pernan poistaminen lisää infektioiden ja verenvuotokomplikaatioiden riskiä, mukaan lukien verihyytymät. Verihyytymät voivat johtaa mahdollisesti kuolemaan johtavaan aivohalvaukseen tai keuhkoemboliaan.
Kantasolusiirrot
Luuydinsiirrot voivat aiheuttaa hengenvaarallisen sivuvaikutuksen, joka tunnetaan nimellä graft-versus-host -tauti (GVHD), kun luovuttajan immuunisolut hyökkäävät terveitä solujasi vastaan.
Lääkärit yrittävät estää tämän tapahtuman ennaltaehkäisevillä hoidoilla, mukaan lukien T-solujen poistaminen luovuttajasiirteestä ja lääkkeiden käyttö siirteen T-solujen tukahduttamiseksi.
GVHD voi vaikuttaa ihoon, maha-suolikanavaan tai maksaan ensimmäisten 100 päivän aikana elinsiirron jälkeen. Saatat kokea oireita, kuten ihottumaa ja rakkuloita, pahoinvointia, oksentelua, vatsakramppeja, ruokahaluttomuutta, ripulia ja keltaisuutta.
Krooninen GVHD voi koskea yhtä tai useampaa elintä, ja se on yleisin kuolinsyy kantasolusiirron jälkeen. Oireet voivat vaikuttaa suuhun, ihoon, kynsiin, hiuksiin, maha-suolikanavaan, keuhkoihin, maksaan, lihaksiin, niveliin tai sukuelimiin.
Lääkärisi voi suositella kortikosteroidien, kuten prednisonin, tai paikallisen steroidivoiteen ottamista. He voivat myös määrätä ruksolitinibia akuuttien oireiden hoitoon.
Kliiniset tutkimukset
Kliinisissä tutkimuksissa etsitään edelleen uusia MF-hoitoja. Tutkijat testaavat uusia JAK2-estäjiä ja tutkivat, voisiko ruksolitinibin yhdistäminen muihin lääkkeisiin parantaa tuloksia potilailla, joilla on MF.
Yksi tällainen lääkeryhmä on histonideasetylaasi (HDAC) -estäjät. Niillä on rooli geenien ilmentymisessä ja ne voivat hoitaa MF-oireita yhdistettynä ruksolitinibiin.
Muissa tutkimuksissa testataan antifibroottisia aineita sen selvittämiseksi, estävätkö nämä lääkkeet fibroosin myelofibroosissa tai kääntävätkö ne sitä takaisin. Telomeraasi-inhibiittori imetelstaattitutkitaan parantamaan luuytimen fibroosia ja toimintaa ja verisolujen määrää ihmisillä, joilla on MF.
Jos et reagoi hyvin hoitoon, kliiniseen tutkimukseen osallistuminen voi antaa sinulle pääsyn uudempiin hoitoihin. Kymmenet kliiniset tutkimukset rekrytoivat tai arvioivat aktiivisesti myelofibroosin hoitoja.
Luonnolliset lääkkeet
Myelofibroosi on krooninen sairaus, joka vaatii lääkärinhoitoa. Mikään homeopaattinen tai luonnollinen hoito ei ole todistetusti myelofibroosin hoitoa. Kysy aina lääkäriltäsi ennen kuin otat yrttejä tai lisäravinteita.
Tietyt ravintoaineet, jotka tukevat punasolujen tuotantoa, voivat vähentää anemian riskiä ja oireita. Ne eivät paranna taustalla olevaa sairautta. Kysy lääkäriltäsi, pitäisikö sinun ottaa jokin seuraavista lisäravinteista:
- rauta-
- foolihappo
- B-12-vitamiini
Tasapainoinen ruokavalio ja säännöllinen liikunta voivat auttaa vähentämään stressiä ja pitämään kehosi toiminnan optimaalisella tasolla.
NUTRIENT-tutkimuksen tutkijat toivovat, että Välimeren ruokavalio voi vähentää kehon tulehdusta ja vähentää veritulppien riskiä, epänormaalia verenkuvaa ja pernamuutoksia ihmisillä, joilla on myelofibroosi. Välimeren ruokavalio sisältää runsaasti tuoreita, tulehdusta estäviä ruokia, kuten oliiviöljyä, pähkinöitä, palkokasveja, vihanneksia, hedelmiä, kalaa ja täysjyväviljatuotteita.
Eräässä laboratoriotutkimuksessa ehdotettiin perinteistä kiinalaista yrttihoitoa, joka tunnetaan nimellä danshen tai punasalvia (Salvia miltiorrhiza bunge) voi teoriassa vaikuttaa myelofibroosin signalointireitteihin. Yrttiä ei ole tutkittu ihmisillä, eikä FDA ole arvioinut sen turvallisuutta ja tehoa. Keskustele aina lääkärisi kanssa ennen kuin yrität mitään lisäravinteita.
Tutkimus
Kaksi lääkettä on jo läpäissyt varhaisen vaiheen kliinisen testauksen ja ovat nyt vaiheen III kliinisissä kokeissa. Pakritinibi on oraalinen kinaasi-inhibiittori, joka on spesifinen JAK2:lle ja IRAK1:lle. Momelotinibi on JAK1-, JAK2- ja ACVR1-estäjä, jota verrataan ruksolitinibiin vaiheen III tutkimuksessa.
Interferoni-alfaa on jo käytetty MF-potilaiden hoitoon. Sen on osoitettu mahdollisesti vähentävän verisolujen tuotantoa luuytimessä. Lisää tutkimusta tarvitaan sen pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi.
Imetelstaatti on telomeraasi-inhibiittori vaiheen II testeissä keskitason 2 tai korkean riskin MF-henkilöille, joille JAK-estäjät eivät toimineet. Aine on osoittanut lupaavia tuloksia, vaikka suurempia kliinisiä tutkimuksia tarvitaan.
Näkymät
Myelofibroosin näkymien ja selviytymisen ennustaminen voi olla vaikeaa. Monilla ihmisillä on MF useiden vuosien ajan ilman oireita.
Eloonjääminen vaihtelee MF:n tyypistä riippuen, onko se matalariskinen, keskiriskinen tai korkeariskinen.
Eräässä tutkimuksessa todettiin, että matalan riskin MF:ää sairastavat ihmiset elivät yhtä todennäköisesti 5 vuotta diagnoosin jälkeen kuin muut ihmiset, minkä jälkeen eloonjääminen laski. Se havaitsi, että ihmiset, joilla oli korkea riski MF, elivät jopa seitsemän vuotta diagnoosin jälkeen.
Ainoa hoitovaihtoehto, joka voi mahdollisesti parantaa MF:ää, on kantasolusiirto. Jonkin verran
Monet MF-hoidot ovat tehokkaita oireiden lievittämisessä ja elämänlaadun parantamisessa.
Lääkkeet, mukaan lukien immunomodulaattorit, JAK2-estäjät, kortikosteroidit ja androgeenihoidot, auttavat hallitsemaan oireita. Saatat myös tarvita kemoterapiaa, verensiirtoja tai pernan poistoa.
Keskustele lääkärisi kanssa oireistasi ja kerro heille aina, jos harkitset uuden lääkkeen tai lisäravinteen ottamista.
