Multippeliskleroosi (MS) on autoimmuunisairaus, jossa immuunijärjestelmäsi hyökkää keskushermostossasi (CNS) olevien hermojen ympärillä olevaa suojaavaa pinnoitetta vastaan. Keskushermostoon kuuluvat aivot ja selkäydin.
Tautia muokkaavat hoidot (DMT) ovat suositeltuja hoitoja MS-taudin kehittymisen hidastamiseksi. DMT:t voivat auttaa viivästyttämään vammaisuutta ja vähentämään tautien esiintymistiheyttä.
Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt useita DMT-lääkkeitä MS-taudin uusiutuvien muotojen hoitoon, mukaan lukien kuusi DMT:tä, jotka otetaan suun kautta kapseleina tai tabletteina.
Lue lisää suullisista DMT:istä ja niiden toiminnasta.
B-solujen ja T-solujen rooli
Ymmärtääksesi, kuinka oraalinen DMTS auttaa hoitamaan MS-tautia, sinun on tiedettävä tiettyjen immuunisolujen rooli MS-taudissa.
Monen tyyppiset immuunisolut ja -molekyylit osallistuvat epänormaaliin immuunivasteeseen, joka aiheuttaa MS-taudin tulehduksen ja vaurion.
Näitä ovat T-solut ja B-solut, kaksi valkosolutyyppiä, jotka tunnetaan lymfosyytteinä. Niitä tuotetaan kehosi imunestejärjestelmässä.
Kun T-solut siirtyvät imusolmukkeesta verenkiertoon, ne voivat kulkea keskushermostoon.
Tietyntyyppiset T-solut tuottavat proteiineja, jotka tunnetaan nimellä sytokiinit, jotka laukaisevat tulehduksen. MS-tautia sairastavilla ihmisillä tulehdusta edistävät sytokiinit vahingoittavat myeliiniä ja hermosoluja.
B-solut tuottavat myös tulehdusta edistäviä sytokiinejä, jotka voivat auttaa ohjaamaan MS-tautia aiheuttavien T-solujen toimintaa. B-solut tuottavat myös vasta-aineita, joilla voi olla merkitystä MS-taudissa.
Monet DMT:t toimivat rajoittamalla T-solujen, B-solujen tai molempien aktivaatiota, eloonjäämistä tai liikkumista. Tämä auttaa vähentämään tulehdusta ja vaurioita keskushermostossa. Jotkut DMT:t suojaavat hermosoluja vaurioilta muilla tavoilla.
Kladribiini (Mavenclad)
FDA on hyväksynyt kladribiinin (Mavenclad) käytön MS-taudin uusiutuvien muotojen hoitoon aikuisilla. Toistaiseksi ei ole saatu päätökseen tutkimuksia Mavencladin käytöstä lapsilla.
Kun joku ottaa tätä lääkettä, se joutuu kehonsa T-soluihin ja B-soluihin ja häiritsee solujen kykyä syntetisoida ja korjata DNA:ta. Tämä aiheuttaa solujen kuoleman, mikä vähentää T-solujen ja B-solujen määrää niiden immuunijärjestelmässä.
Jos saat Mavenclad-hoitoa, otat kaksi lääkekurssia 2 vuoden aikana. Kukin kurssi sisältää 2 hoitoviikkoa, joiden välissä on 1 kuukausi.
Jokaisen hoitoviikon aikana lääkäri neuvoo sinua ottamaan yhden tai kaksi päivittäistä lääkeannosta 4 tai 5 päivän ajan.
Dimetyylifumaraatti (Tecfidera)
FDA on hyväksynyt dimetyylifumaraatin (Tecfidera) MS-taudin uusiutuvien muotojen hoitoon aikuisilla.
FDA ei ole vielä hyväksynyt Tecfideraa lasten MS-taudin hoitoon. Lääkärit voivat kuitenkin määrätä tätä lääkitystä lapsille ”off-label”-käytössä.
Vaikka lisätutkimusta tarvitaan, tähän mennessä tehdyt tutkimukset viittaavat siihen, että tämä lääke on turvallinen ja tehokas lasten MS-taudin hoidossa.
Asiantuntijat eivät tiedä tarkalleen, kuinka Tecfidera toimii. Tutkijat ovat kuitenkin havainneet, että tämä lääke voi vähentää tiettyjen T-solujen ja B-solujen sekä tulehdusta edistävien sytokiinien määrää.
Tecfidera näyttää myös aktivoivan proteiinia, joka tunnetaan nimellä ydintekijä erytroidi 2:een liittyvä tekijä (NRF2). Tämä laukaisee soluvasteita, jotka auttavat suojaamaan hermosoluja oksidatiiviselta stressiltä.
Jos sinulle määrätään Tecfideraa, lääkärisi neuvoo sinua ottamaan kaksi 120 milligramman (mg) annosta päivässä 7 ensimmäisen hoitopäivän ajan. Ensimmäisen viikon jälkeen he neuvovat sinua ottamaan kaksi 240 mg:n annosta päivässä jatkuvasti.
Diroksimelifumaraatti (Vumerity)
FDA on hyväksynyt diroksimelifumaraatin (Vumerity) MS-taudin uusiutuvien muotojen hoitoon aikuisilla. Asiantuntijat eivät vielä tiedä, onko tämä lääke turvallinen tai tehokas lapsille.
Vumerity kuuluu samaan lääkeryhmään kuin Tecfidera. Kuten Tecfidera, sen uskotaan aktivoivan NRF2-proteiinia. Tämä käynnistää soluvasteita, jotka auttavat estämään hermosolujen vaurioitumisen.
Jos hoitosuunnitelmasi sisältää Vumerityn, lääkärisi neuvoo sinua ottamaan 231 mg lääkettä kahdesti päivässä ensimmäisten 7 päivän ajan. Siitä lähtien sinun tulee ottaa 462 mg lääkettä kahdesti päivässä.
Fingolimod (Gilenya)
FDA on hyväksynyt fingolimodin (Gilenya) MS-taudin uusiutuvien muotojen hoitoon aikuisilla sekä 10-vuotiailla tai sitä vanhemmilla lapsilla.
FDA ei ole vielä hyväksynyt tätä lääkettä nuorempien lasten hoitoon, mutta lääkärit voivat määrätä sen alle 10-vuotiaille lapsille.
Tämä lääke estää sfingosiini-1-fosfaattina (S1P) tunnetun signaalimolekyylin sitoutumisen T-soluihin ja B-soluihin. Tämä puolestaan estää näitä soluja pääsemästä verenkiertoon ja kulkemasta keskushermostoon.
Kun nämä solut estetään matkustamasta keskushermostoon, ne eivät voi aiheuttaa tulehdusta ja vaurioita siellä.
Gilenya otetaan kerran päivässä. Ihmisillä, jotka painavat yli 40 kiloa, suositeltu päiväannos on 0,5 mg. Niille, jotka painavat tätä vähemmän, suositeltu vuorokausiannos on 0,25 mg.
Jos aloitat hoidon tällä lääkkeellä ja lopetat sen käytön, saatat kokea vakavan pahenemisen.
Jotkut MS-tautia sairastavat ihmiset ovat kehittäneet vakavan vamman lisääntymisen ja uusia aivovaurioita tämän lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen.
Siponimod (Mayzent)
FDA on hyväksynyt siponimodin (Mayzent) MS-taudin uusiutuvien muotojen hoitoon aikuisilla. Toistaiseksi tutkijat eivät ole saaneet päätökseen tutkimuksia tämän lääkkeen käytöstä lapsilla.
Mayzent kuuluu samaan lääkeluokkaan kuin Gilenya. Kuten Gilenya, se estää S1P:tä sitoutumasta T-soluihin ja B-soluihin. Tämä estää näitä immuunisoluja kulkemasta aivoihin ja selkäytimeen, missä ne voivat aiheuttaa vahinkoa.
Mayzent otetaan kerran päivässä. Optimaalisen päivittäisen annoksesi määrittämiseksi lääkärisi aloittaa seulomalla sinulle geneettisen merkkiaineen, joka voi auttaa ennustamaan vasteesi tälle lääkkeelle.
Jos geneettisten testien tulokset viittaavat siihen, että tämä lääke saattaa toimia sinulle hyvin, lääkärisi määrää sinulle pienen annoksen aloittamiseen. He lisäävät asteittain määrättyä annostasi titrausprosessina. Tavoitteena on optimoida mahdolliset hyödyt ja rajoittaa sivuvaikutuksia.
Jos otat tämän lääkkeen ja lopetat sen käytön, tilasi voi pahentua.
Teriflunomidi (Aubagio)
FDA on hyväksynyt teriflunomidin (Aubagio) käytön MS-taudin uusiutuvien muotojen hoitoon aikuisilla. Tämän lääkkeen käytöstä lapsilla ei ole toistaiseksi julkaistu tutkimuksia.
Aubagio estää entsyymin, joka tunnetaan nimellä dihydroorotaattidehydrogenaasi (DHODH), toimintaa. Tämä entsyymi osallistuu pyrimidiinin tuotantoon, DNA:n rakennuspalikkoon, jota tarvitaan DNA-synteesiin T- ja B-soluissa.
Kun tämä entsyymi ei pysty käyttämään tarpeeksi pyrimidiiniä DNA:n syntetisoimiseksi, se rajoittaa uusien T-solujen ja B-solujen muodostumista.
Jos saat Aubagio-hoitoa, lääkärisi voi määrätä 7 tai 14 mg:n vuorokausiannoksen.
Muut sairautta muokkaavat lääkkeet
Näiden suun kautta otettavien lääkkeiden lisäksi FDA on hyväksynyt useita DMT:itä, jotka ruiskutetaan ihon alle tai annetaan suonensisäisenä infuusiona.
Ne sisältävät:
- alemtutsumabi (Lemtrada)
- glatirameeriasetaatti (Copaxone, Glatect)
- interferoni beeta-1 (Avonex)
- interferoni beeta-1a (Rebif)
- interferoni beeta-1b (Betaseron, Extavia)
- mitoksantroni (novantroni)
- natalitsumabi (Tysabri)
- okrelitsumabi (Ocrevus)
- peginterferoni beeta-1a (Plegridy)
Keskustele lääkärisi kanssa saadaksesi lisätietoja näistä lääkkeistä.
DMT:iden mahdollinen sivuvaikutusten riski
DMT-hoito voi aiheuttaa sivuvaikutuksia, jotka joissakin tapauksissa ovat vakavia.
Hoidon mahdolliset sivuvaikutukset vaihtelevat käyttämäsi DMT-tyypin mukaan.
Joitakin yleisiä sivuvaikutuksia ovat:
- päänsärky
- pahoinvointi
- oksentelua
- ripuli
- ihottuma
- hiustenlähtö
- hidas syke
- kasvojen punoitus
- vatsan epämukavuus
DMT:t liittyvät myös lisääntyneeseen infektioriskiin, kuten:
- influenssa
- keuhkoputkentulehdus
- tuberkuloosi
- vyöruusu
- tietyt sieni-infektiot
- progressiivinen multifokaalinen leukoenkefalopatia, harvinainen aivoinfektion tyyppi
Suurentunut infektioriski johtuu siitä, että nämä lääkkeet muuttavat immuunijärjestelmääsi ja voivat alentaa sairauksia taistelevien valkosolujen määrää kehossasi.
DMT:t voivat aiheuttaa muita vakavia sivuvaikutuksia, kuten maksavaurioita ja vakavia allergisia reaktioita. Jotkut DMT:t voivat nostaa verenpainettasi. Jotkut voivat hidastaa sykettäsi.
Muista, että lääkärisi suosittelee DMT:tä, jos he uskovat, että mahdolliset hyödyt ovat riskejä suuremmat.
Elämiseen MS-taudin kanssa, jota ei hoideta tehokkaasti, liittyy myös merkittäviä riskejä. Keskustele lääkärisi kanssa saadaksesi lisätietoja eri DMT:iden mahdollisista sivuvaikutuksista ja eduista.
DMT:tä ei yleensä pidetä turvallisina raskaana oleville tai imettäville ihmisille.
Hallitse sivuvaikutusten riskiä
Ennen kuin aloitat DMT-hoidon, lääkärisi tulee tutkia sinua aktiivisten infektioiden, maksavaurioiden ja muiden terveysongelmien varalta, jotka saattavat lisätä lääkkeen ottamisen riskejä.
Lääkärisi voi myös rohkaista sinua ottamaan tiettyjä rokotuksia ennen DMT-hoidon aloittamista. Saatat joutua odottamaan useita viikkoja rokotusten saamisen jälkeen ennen kuin aloitat lääkkeen käytön.
Kun saat DMT-hoitoa, lääkärisi saattaa neuvoa sinua välttämään tiettyjen lääkkeiden, ravintolisien tai muiden tuotteiden käyttöä. Kysy heiltä, onko olemassa lääkkeitä tai muita tuotteita, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa tai häiritä DMT:tä.
Lääkärisi tulee myös seurata sinua haittavaikutusten merkkien varalta DMT-hoidon aikana ja sen jälkeen. Esimerkiksi he todennäköisesti tilaavat säännöllisiä verikokeita verisolujen määrän ja maksaentsyymien tarkistamiseksi.
Jos epäilet saavasi haittavaikutuksia, kerro niistä heti lääkärillesi.
Useita DMT-lääkkeitä on hyväksytty MS-taudin hoitoon, mukaan lukien kuusi suun kautta annettavaa hoitoa.
Jotkut näistä lääkkeistä voivat olla turvallisempia tai sopivampia joillekin ihmisille kuin toiset.
Ennen kuin aloitat DMT:n käytön, kysy lääkäriltäsi sen käytön mahdollisista eduista ja riskeistä. Ne voivat auttaa sinua ymmärtämään, kuinka erilaiset hoidot voivat vaikuttaa kehoosi ja pitkän aikavälin näkymiin MS-taudin kanssa.
