Mitä viimeaikaisia ja meneillään olevia kliinisiä tutkimuksia myelofibroosin suhteen tapahtuu?
Se on erittäin aktiivista aikaa myelofibroositutkimukselle. Muutama vuosi sitten,
Viime aikoina,
Kymmenet meneillään olevat kliiniset tutkimukset tutkivat uusia kohdennettuja lääkkeitä joko yksinään tai yhdessä myelofibroosiin jo hyväksyttyjen lääkkeiden kanssa. Toivottavasti meillä on työkalupakkissamme lisää työkaluja tämän taudin hoitoon, kun meneillään oleva tutkimus valmistuu.
Onko myelofibroosin hallinnassa tai hoidossa viime aikoina tapahtunut tutkimusläpimurtoja?
Ehdottomasti. Lääkärit ovat tienneet JAK2-estämisen merkityksestä myelofibroosin hoidossa siitä lähtien, kun Jakafi (ruksolitinibi) hyväksyttiin myelofibroosin hoitoon vuonna 2011.
JAK2-estäjä Inrebic (fedratinib) hyväksyttiin viime vuonna keskitason tai korkean riskin myelofibroosiin. Voimme nyt käyttää sitä joko etukäteen tai etenemisen jälkeen Jakafissa.
Pakritinibi on toinen erittäin jännittävä lääke. Koska se ei tukahduta luuydintä, voimme käyttää sitä potilailla, joilla on erittäin alhainen verihiutaleiden määrä. Tämä on yleinen löydös myelofibroosipotilailla, mikä voi rajoittaa hoitovaihtoehtoja.
Mistä ja miten joku voi löytää myelofibroosin kliinisiä tutkimuksia osallistuakseen?
Helpoin ja paras tapa osallistua tutkimukseen on kysyä lääkäriltäsi. He voivat seuloa kymmeniä kokeita nähdäkseen, mikä olisi sopivin sairauden tyyppisi ja vaiheesi mukaan. Jos tutkimusta ei ole saatavilla lääkärin vastaanotolla, he voivat koordinoida lähetteen tutkimusta tarjoavaan keskukseen.
Clinicaltrials.gov on National Institutes of Healthin ylläpitämä tietokanta, joka luettelee kaikki saatavilla olevat kliiniset tutkimukset. Se on avoin kaikille ja se on helposti haettavissa. Se voi kuitenkin olla hämmentävää ihmisille, joilla ei ole lääketieteellistä taustaa.
Potilaiden edunvalvontaryhmät ovat myös erinomaisia resursseja useille aiheille, mukaan lukien kliiniset tutkimukset. Tutustu MPN Education Foundationiin tai MPN Advocacy & Education Internationaliin.
Kuinka onnistuneita nykyiset hoidot ovat olleet myelofibroosin hoidossa?
Myelofibroosin hallinta on edennyt pitkälle viimeisen 10 vuoden aikana. Genomianalyysit ovat auttaneet hienosäätämään riskipisteytysjärjestelmäämme. Se auttaa lääkäreitä määrittämään, kuka hyötyy eniten luuytimensiirrosta.
Tehokkaiden myelofibroosilääkkeiden luettelo kasvaa. Nämä lääkkeet auttavat potilaita elämään pidempään vähemmillä oireilla ja paremmalla elämänlaadulla.
Meillä on vielä pitkä matka kuljettavana. Toivottavasti nykyinen ja tuleva tutkimus tuo meille entistä enemmän hyväksyttyjä hoitoja ja parempia hoitoyhdistelmiä parantaaksemme edelleen myelofibroosia sairastavien hoitotuloksia.
Onko kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumisessa riskejä?
Jokaisella lääkehoidolla on riskejä ja etuja. Kliiniset tutkimukset eivät ole poikkeus.
Kliiniset tutkimukset ovat erittäin tärkeitä. Ne ovat ainoa tapa, jolla lääkärit voivat löytää uusia ja parempia syöpähoitoja. Tutkimuksissa olevat potilaat saavat parasta hoitoa.
Riskit ovat erilaisia jokaisessa yksittäisessä tutkimuksessa. Niihin voi sisältyä tutkitun lääkkeen erityisiä sivuvaikutuksia, hoidon hyödyn puutetta ja lumelääkettä.
Sinun on allekirjoitettava tietoinen suostumus ilmoittautuaksesi kliiniseen tutkimukseen. Tämä on pitkä prosessi tutkimusryhmän kanssa. Terveydenhuoltotiimisi tarkistaa ja selittää sinulle kaikki riskit ja hyödyt perusteellisesti.
Mitkä ovat parhaat tavat estää myelofibroosin eteneminen?
On edelleen epäselvää, kuinka voimme todella vaikuttaa taudin etenemiseen. Pitkäaikainen seuranta yhdistettyjen tietojen kanssa
Tämä havainto on hieman kiistanalainen. Ei ole selvää, johtuuko eloonjäämisetu viivästyneestä etenemisestä vai muista eduista, kuten parantuneesta ravinnosta pernan kutistumisen jälkeen.
Onko myelofibroosiin parannuskeinoa?
Paras mahdollisuus pitkäaikaiseen taudinhallintaan on luuytimensiirto, joka tunnetaan myös kantasolusiirrona. Se näyttää parantavan joitain potilaita. Sitä on vaikea ennustaa varmuudella.
Elinsiirto on riskialtis ja palkitseva vaihtoehto. Se sopii vain tietyille potilaille, jotka kestävät prosessin ankaruutta. Lääkärisi voi neuvoa, onko luuydinsiirto sinulle sopiva vaihtoehto, ja koordinoida lähetteen kokeneen siirtotiimin konsultaatiota varten.
Ivy Altomare, MD, on lääketieteen apulaisprofessori Duke Universityssä ja Duke Cancer Networkin apulaislääketieteellinen johtaja. Hän on palkittu kouluttaja, joka keskittyy kliinisen tietoisuuden lisäämiseen onkologian ja hematologian kliinisistä tutkimuksista ja pääsystä niihin maaseutuyhteisöissä.
