Oletko ajan tasalla kystisen fibroosin (CF) hoidon viimeaikaisesta kehityksestä? Lääketieteen edistymisen ansiosta CF-potilaiden näkymät ovat parantuneet paljon viime vuosikymmeninä. Tutkijat jatkavat uusien lääkkeiden ja strategioiden kehittämistä parantaakseen CF-potilaiden elämää.
Katsotaanpa joitain viimeisimpiä kehityssuuntia.
Päivitetyt ohjeet yksilöllisen hoidon parantamiseksi
Vuonna 2017 Cystic Fibrosis Foundationin asiantuntijat julkaisivat päivitetyt ohjeet CF:n diagnosoimiseen ja luokitteluun.
Nämä ohjeet voivat auttaa lääkäreitä suosittelemaan yksilöllisempiä lähestymistapoja CF:n hoitoon.
Viimeisen vuosikymmenen aikana tutkijat ovat kehittäneet paremman ymmärryksen geneettisistä mutaatioista, jotka voivat aiheuttaa CF:n. Tutkijat ovat myös kehittäneet uusia lääkkeitä tietyntyyppisten geneettisten mutaatioiden hoitoon. Uudet CF-diagnoosin suuntaviivat voivat auttaa lääkäreitä määrittämään, kuka todennäköisimmin hyötyy tietyistä hoidoista heidän erityisten geeniensä perusteella.
Uusia lääkkeitä oireiden taustalla olevien syiden hoitoon
CFTR-modulaattorit voivat hyödyttää joillekin CF-potilaille heidän ikänsä ja heidän geneettisistä mutaatioistaan riippuen. Nämä lääkkeet on suunniteltu korjaamaan tiettyjä vikoja CFTR-proteiineissa, jotka aiheuttavat CF:n oireita. Vaikka muun tyyppiset lääkkeet voivat auttaa lievittämään oireita, CFTR-modulaattorit ovat ainoa tyyppi, joka tällä hetkellä on saatavilla taustalla olevan syyn korjaamiseen.
Monet erilaiset geneettiset mutaatiot voivat aiheuttaa puutteita CFTR-proteiineissa. Toistaiseksi CFTR-modulaattoreita on saatavilla vain sellaisten ihmisten hoitoon, joilla on tietyn tyyppisiä geneettisiä mutaatioita. Tämän seurauksena jotkut CF-potilaat eivät tällä hetkellä voi hyötyä hoidosta CFTR-modulaattoreilla – mutta monet muut voivat hyötyä.
Tähän mennessä Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt kolme CFTR-modulaattorihoitoa tietyissä ikäryhmissä oleville ihmisille, joilla on tiettyjä geneettisiä mutaatioita:
- ivakaftori (Kalydeco), hyväksytty vuonna 2012
- lumacaftor/ivacaftor (Orkambi), hyväksytty vuonna 2015
- tezakaftori/ivakaftori (Symdeko),
hyväksytty vuonna 2018
Kystisen fibroosin säätiön mukaan tutkimus on parhaillaan käynnissä arvioidakseen näiden lääkkeiden turvallisuutta ja tehoa muissa CF-potilasryhmissä. Tutkijat työskentelevät myös kehittääkseen muun tyyppisiä CFTR-modulaattorihoitoja, joista voisi olla hyötyä useammille CF-potilaille tulevaisuudessa.
Keskustele lääkärisi kanssa saadaksesi lisätietoja siitä, kuka voi hyötyä hoidosta CFTR-modulaattorilla.
Jatkuva tutkimus uusien hoitomuotojen kehittämiseksi
Tutkijat ympäri maailmaa tekevät lujasti töitä parantaakseen CF-potilaiden elämää.
Tällä hetkellä saatavilla olevien hoitovaihtoehtojen lisäksi tutkijat yrittävät tällä hetkellä kehittää uusia:
- CFTR-modulaattorihoidot
- lääkkeet liman ohentamiseen ja irrottamiseen
- keuhkojen tulehdusta vähentäviä lääkkeitä
- lääkkeet bakteerien ja muiden mikrobien torjuntaan
infektiot - lääkkeet, jotka kohdistuvat CFTR-proteiineja koodaaviin mRNA-molekyyleihin
- geenimuokkaustekniikat korjaamiseen
mutaatioita CFTR geeni
Tutkijat testaavat myös nykyisten hoitovaihtoehtojen turvallisuutta ja tehokkuutta uusille CF-potilasryhmille, mukaan lukien pienet lapset.
Jotkut näistä ponnisteluista ovat alkuvaiheessa, kun taas toiset ovat kauempana. Kystisen fibroosin säätiö on hyvä paikka löytää tietoa uusimmasta tutkimuksesta.
Edistystä tapahtuu
CF voi vaikuttaa ihmisten fyysiseen ja henkiseen terveyteen, joilla on se, sekä niille, jotka huolehtivat heistä. Onneksi jatkuvat edistysaskeleet CF-tutkimuksessa ja -hoidossa vaikuttavat.
Cystic Fibrosis Foundationin uusimman potilasrekisterin vuosittaisen raportin mukaan CF-potilaiden elinajanodote jatkaa nousuaan. CF-potilaiden keskimääräinen keuhkojen toiminta on parantunut merkittävästi viimeisen 20 vuoden aikana. Myös ravitsemustila on parantunut, kun taas haitallisten bakteerien esiintyminen keuhkoissa on vähentynyt.
Parhaiden mahdollisten tulosten saavuttamiseksi lapsellesi ja parhaan hyödyn saamiseksi viimeaikaisista hoidon edistysaskeleista on tärkeää ajoittaa säännölliset tarkastukset. Kerro heidän hoitotiimilleen heidän terveytensä muutoksista ja kysy, pitäisikö sinun tehdä muutoksia heidän hoitosuunnitelmaansa.
Takeaway
Vaikka edistystä tarvitaan enemmän, CF-potilaat elävät keskimäärin pidempään ja terveellisempään elämään kuin koskaan ennen. Tutkijat jatkavat uusien hoitomuotojen kehittämistä, mukaan lukien uudet CFTR-modulaattorit ja muut lääkkeet CF:n hoitoon. Jos haluat lisätietoja lapsesi hoitovaihtoehdoista, keskustele hänen lääkärinsä ja muiden hoitotiimin jäsenten kanssa.
