Kantasolut ovat mahdollinen ALS-hoito, jota tutkitaan parhaillaan kliinisissä tutkimuksissa. Tämä hoito ei ole tällä hetkellä FDA:n hyväksymä, ja näiden kokeiden tulokset määrittävät, hyväksytäänkö se koskaan.
Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on harvinainen neurologinen sairaus, jossa hermosolut osallistuvat lihasten liikkeisiin. Kun nämä solut kuolevat, se johtaa vähitellen pahenevaan lihasheikkouteen ja kuihtumiseen, mikä johtaa lopulta halvaantumiseen.
ALS:ään ei ole tällä hetkellä parannuskeinoa. Nykyiset hoidot keskittyvät sen sijaan oireiden hallintaan, itsenäisyyden edistämiseen ja elämänlaadun parantamiseen.
Saat lisätietoja ALS:stä täältä.
Lääkärit ja tutkijat jatkavat uusien tapojen tutkimista ALS:n hoitoon. Kantasoluhoidot ovat yksi hoitomuoto, jota tutkitaan.
Jatka lukemista saadaksesi lisätietoja ALS:n kantasoluhoidoista ja siitä, missä niitä kehitetään.
Mitä ovat kantasolut?
Kantasolut ovat eräänlainen solu, jolla on kyky muodostua useiksi erilaisiksi solutyypeiksi. Tätä kutsutaan erilaistumiseksi. Esimerkiksi luuytimessä olevat kantasolut voivat erilaistua tietyntyyppisiksi verisoluiksi.
Kantasolut voivat myös uusiutua itsestään, toisin kuin monet kehon solutyypit. Kun kantasolu jakautuu, tuloksena olevat kaksi solua voivat olla:
- kaksi kantasolua
- yksi kantasolu ja yksi erilaistunut solu
- kaksi erilaistunutta solua
Kantasoluja on kahta yleistä tyyppiä:
Pluripotentit kantasolut
Pluripotenteista kantasoluista voi tulla minkä tahansa tyyppisiä soluja kehossa. Tämän tyyppisiä kantasoluja löytyy ihmisen alkioista.
Kuitenkin vuonna 2006 tutkijat kehittivät tavan ohjelmoida tietyntyyppiset aikuisten solut uudelleen pluripotenteiksi kantasoluiksi. Näitä kantasoluja kutsutaan indusoiduiksi pluripotenteiksi kantasoluiksi.
Aikuisten kantasolut
Aikuisten kantasoluja on eri kudoksissa ja ne ovat mukana ylläpidossa ja korjaamisessa. Ne pyrkivät korvaamaan soluja, jotka ovat kadonneet tyypillisen kulumisen, vamman tai sairauden seurauksena.
Nämä kantasolut ovat kudosspesifisiä. Tämä tarkoittaa, että toisin kuin pluripotentit kantasolut, ne ovat erikoistuneempia.
Esimerkiksi, vaikka suolistosi aikuisten kantasolut voivat korvata kadonneita tai vaurioituneita suolistosoluja, ne eivät voi muuttua ihosoluiksi tai verisoluiksi.
Mikä on ALS:n kantasoluhoito?
ALS:ssa, neurologisessa sairaudessa, lihasliikkeitä säätelevät hermosolut, joita kutsutaan motoreiksi neuroneiksi, vaurioituvat ja kuolevat. Toisin kuin muiden kehon osien, kuten ihon ja suoliston, solut, hermosolut eivät voi uusiutua vaurioituneena tai kuoltuaan.
Lisäksi opimme yhä enemmän ALS-tautiprosessista. Tiedämme, että ALS on monimutkainen, ja siihen vaikuttavat monet erilaiset tekijät. Kaikki tämä tekee terapeuttisten kohteiden tunnistamisesta vaikeampaa.
Kantasolut ovat houkutteleva hoitomuoto ALS:lle niiden regeneratiivisten vaikutusten ja kyvyn vuoksi erilaistua eri solutyypeiksi. Tärkeimmät tavat, joilla kantasoluja voidaan käyttää ALS:n hoitoon, ovat:
- kantasolujen avulla toimittamaan tekijöitä, jotka tukevat motoristen hermosolujen terveyttä ja selviytymistä
- vaurioituneiden tai kuolleiden hermosolujen korvaaminen terveillä kantasoluista syntyneillä hermosoluilla
Vuoden 2023 katsauksessa todetaan, että ALS:n prekliinisissä tutkimuksissa sekä kliinisissä kokeissa on käytetty monenlaisia kantasoluja:
- Mesenkymaaliset kantasolut (MSC:t),
yleisin ALS-tutkimuksessa käytetty kantasolutyyppi on aikuisen kantasolutyyppi, joka voidaan eristää monilta alueilta, kuten luuytimestä, lihasta ja rasvakudoksesta. - Hematopoieettiset kantasolut ovat eräänlainen aikuisen kantasolu, joka on eristetty verestä tai luuytimestä.
- Neuraaliset kantasolut eristetään alkiokudoksesta.
- Indusoituja pluripotentteja kantasoluja tuotetaan laboratoriossa aikuisten solujen avulla.
A
ALS:n kantasoluhoitojen tutkimus
Katsotaanpa nyt pari kliinistä tutkimusta ALS:n kantasoluhoidoista. Muista, että tämä on vain tilannekuva tutkimuksesta kantasolujen käytöstä ALS:n hoidossa.
A
Tämä tutkimus koski pääasiassa hoidon turvallisuutta. Se ei löytänyt kielteisiä vaikutuksia 1 vuoden jälkeen. Kudosanalyysi 13 osallistujalta, jotka kuolivat ALS:ään, havaitsivat, että siirretyt solut olivat säilyneet ja olivat tehneet GDNF:ää.
Vuoden 2023 analyysi kahdesta aikaisemmasta vaiheen 1 kliinisestä tutkimuksesta tarkasteli MSC-solujen siirtämisen pitkäaikaisia vaikutuksia 19 ALS-potilaan lannerangan selkäytimeen. Analyysin aikaan neljä henkilöistä oli vielä elossa.
Tutkijat havaitsivat, että kokeeseen osallistuneiden keskimääräinen havaittu eloonjääminen oli 118,8 kuukautta – melkein 10 vuotta. Tämä oli pidempi kuin ennustettu keskimääräinen eloonjäämisaika 70,79 kuukautta, hieman alle 6 vuotta.
Onko ALS FDA:n hyväksymä kantasoluhoito?
Food and Drug Administration (FDA) ei ole hyväksynyt ALS:n kantasoluhoitoa. Ihmiset, jotka saavat kantasoluhoitoa ALS:ään, saavat niitä osallistumalla kliiniseen tutkimukseen.
Äskettäin an
BrainStorm Cell Therapeuticsin kehittämä NurOwn käyttää MSC:itä tehostamaan hermosolujen terveyttä ja selviytymistä tukevien tekijöiden tasoa.
Mistä löydät tietoa ALS-hoidon kliinisistä tutkimuksista?
Jos sinulla on diagnosoitu ALS, hoitotiimisi voi ehdottaa, että osallistut kliiniseen tutkimukseen.
Kliiniset kokeet testaavat uusien tai päivitettyjen hoitojen turvallisuutta ja tehokkuutta ennen kuin ne ovat laajemmin saatavilla.
Löydät luettelon kliinisistä ALS-tutkimuksista, joita tällä hetkellä rekrytoidaan täällä.
Hoitotiimisi on myös arvokas resurssi. Ne voivat auttaa antamaan sinulle käsityksen nykyisistä tai tulevista kliinisistä tutkimuksista, joihin saatat olla oikeutettu.
Mitä vaihtoehtoja ALS:n hoitoon on?
Nykyisiä ALS-hoitovaihtoehtoja ovat:
- lääkkeet, kuten rilutsoli (Rilutek, Tiglutik, Exservan) tai edaravoni (Radicava), jotka voivat auttaa vähentämään motoristen hermosolujen vaurioita ja hidastamaan päivittäisen toiminnan heikkenemistä.
- muita lääkkeitä, jotka auttavat hallitsemaan oireita, kuten lihaskouristuksia, unihäiriöitä tai ahdistusta ja masennusta
-
fysio- ja toimintaterapiaa, joka auttaa lisäämään voimaa, joustavuutta ja itsenäisyyttä
-
puheterapiaa tai laitteita, jotka auttavat sinua kommunikoimaan
-
psykoterapia auttaa sinua henkisesti ja emotionaalisesti selviytymään ALS:n vaikutuksista
- hengitystuki, mukaan lukien ei-invasiivinen ventilaatio tai mekaaninen ventilaatio
Mitkä ovat ALS-potilaiden näkymät?
ALS on progressiivinen. Tämä tarkoittaa, että se pahenee edelleen ajan myötä.
ALS:n vaikutukset johtavat lopulta halvaukseen, joka voi myös vaikuttaa lihaksiin, jotka auttavat sinua hengittämään. Sellaisenaan suurin osa ALS-potilaista kuolee hengitysvajauksen vuoksi.
ALS:n eloonjäämisajan mediaani on
Usein Kysytyt Kysymykset
Voiko luuytimensiirto parantaa ALS:n?
Ei. Tutkijat kuitenkin tutkivat luuytimensiirtoja ALS:n hoitamiseksi. Tämä tutkimus on alkuvaiheessa.
Yksi 2022 kliininen tutkimus ei osoittanut eroa ALS:n etenemisessä luuytimensiirron jälkeen. Toinen
Mihin muihin sairauksiin kantasoluja tutkitaan?
ALS:n lisäksi kantasoluhoitoja tutkitaan monenlaisiin sairauksiin. Muutamia esimerkkejä ovat:
- muut neurodegeneratiiviset sairaudet, kuten Parkinsonin tauti ja Alzheimerin tauti
- selkäydinvammat
- syövät
- sydänsairaus
- tyypin 1 diabetes
Mitä ovat FDA:n hyväksymät kantasoluhoidot?
Hemopoieettiset kantasolutuotteet, jotka sisältävät kantasoluja, jotka voivat erilaistua erilaisiksi verisoluiksi, ovat tällä hetkellä
Kantasolut ovat houkutteleva mahdollinen hoito ALS:lle. Kantasoluhoidon toivotaan hidastavan tai kumoavan ALS:n vaikutuksia.
ALS:n kantasolujen tutkimus on kuitenkin vielä yleensä alkuvaiheessa, eikä FDA ole hyväksynyt kantasolupohjaisia ALS-hoitoja. Kaiken kaikkiaan tarvitaan lisää tutkimusta näiden hoitojen turvallisuudesta ja tehokkuudesta.
Kantasoluhoitoa saavat ALS-potilaat tekevät sen kliinisten kokeiden kautta. Jos sinulla on ALS ja olet kiinnostunut osallistumaan kliiniseen tutkimukseen, keskustele hoitotiimisi kanssa. He voivat auttaa sinua löytämään kliinisiä tutkimuksia, joihin voit olla oikeutettu.
