Zolgensma: Käyttö, annostus, sivuvaikutukset, varoitukset

Zolgensma

Yleisnimi: onasemnogene abeparvovec-xioi
Annosmuoto: suonensisäinen (infuusio) injektio
Lääkeluokka: Muut luokittelemattomat aineet

Mikä on Zolgensma?

Zolgensama (onasemnogene abeparvovec-xioi) on geeniterapia, jota käytetään spinaalisen lihasatrofian (SMA) hoitoon. SMA on perinnöllinen sairaus, joka aiheuttaa luustolihasten heikkoutta ja kuihtumista, mikä pahenee iän myötä.

SMA johtuu siitä, että geeni, yleensä SMA1, puuttuu tai ei toimi kunnolla. Zolgensama tarjoaa uuden toiminnallisen tai toimivan kopion ihmisen SMN-geenistä.

Zolgensama on kertaluonteinen hoito, joka annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi sen vuonna 2019.

Mihin Zolgensmaa käytetään?

Zolgensma on reseptigeeniterapia, jota käytetään alle 2-vuotiaiden lasten, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA), hoitoon. Zolgensma annetaan kerta-infuusiona laskimoon. Zolgensmaa ei ole arvioitu potilailla, joilla on pitkälle edennyt SMA.

Tärkeää tietoa

• Zolgensma voi nostaa maksaentsyymitasoja ja aiheuttaa akuutin vakavan maksavaurion tai akuutin maksan vajaatoiminnan.
• Lapsesi saa suun kautta annettavaa kortikosteroidia ennen Zolgensma-infuusiota ja sen jälkeen, ja hänelle tehdään säännöllisesti verikokeita maksan toiminnan seuraamiseksi.
• Ota välittömästi yhteyttä lapsesi lääkäriin, jos potilaan iho ja/tai silmänvalkuaiset näyttävät kellertävältä, jos hän jättää ottamatta kortikosteroidiannoksen tai oksentaa sen tai jos potilas kokee vireyden heikkenemistä.

Mitä minun tulee kertoa lääkärilleni ennen Zolgensman saamista?

Ennen kuin saat Zolgensmaa, keskustele lapsesi lääkärin kanssa seuraavista asioista:

• Rokotukset sen päättämiseksi, tarvitaanko rokotusaikataulun muutoksia kortikosteroidihoitoon.
• Suojaus hengitysteiden synsyyttivirukselta (RSV), jota suositellaan.

Miten minun tulee ottaa Zolgensma?

• Zolgensma annetaan IV-infuusiona 60 minuutin aikana.
• Zolgensmaa annetaan samanaikaisesti kortikosteroidihoidon kanssa. Kortikosteroidihoito aloitetaan päivää ennen Zolgensma-infuusiota ja sitä jatketaan yhteensä 30 päivää.
• Ota välittömästi yhteyttä lapsesi lääkäriin, jos lapsesi iho ja/tai silmänvalkuaiset näyttävät kellertävältä, jos hän jättää ottamatta kortikosteroidiannoksen tai oksentaa sen tai jos potilas kokee vireyden heikkenemistä.
• Ennen ja jälkeen lapsesi saa Zolgensma-kellon:
  • Infektiot ennen Zolgensma-infuusiota tai sen jälkeen voivat johtaa vakavampiin komplikaatioihin. Ota välittömästi yhteyttä potilaan lääkäriin, jos näet mahdollisen infektion merkkejä, kuten yskää, hengityksen vinkumista, aivastelua, nenän vuotamista, kurkkukipua tai kuumetta.
  • Verihiutaleiden määrä saattaa laskea Zolgensma-infuusion jälkeen. Hakeudu välittömästi lääkärin hoitoon, jos potilaalla ilmenee odottamatonta verenvuotoa tai mustelmia.
  • Tromboottista mikroangiopatiaa (TMA) on raportoitu esiintyvän noin viikko Zolgensma-infuusion jälkeen. Hoitajien tulee hakeutua välittömästi lääkärin hoitoon, jos potilaalla ilmenee TMA:n merkkejä tai oireita, kuten odottamattomia mustelmia tai verenvuotoa, kouristuksia tai virtsanerityksen vähenemistä.

Pitääkö minun ryhtyä varotoimiin potilaan ruumiinjätteen suhteen?

Tilapäisesti pieniä määriä Zolgensmaa voi löytyä potilaan ulosteesta. Noudata hyvää käsihygieniaa, kun joudut suoraan kosketukseen kehon jätteiden kanssa 1 kuukauden ajan Zolgensma-infuusion jälkeen. Kertakäyttövaipat tulee sulkea kertakäyttöisiin roskapusseihin ja heittää pois tavallisten roskien mukana.

Annostelutiedot

Zolgensman suositeltu annos on 1,1 × 10¹⁴ vektorigenomit (vg) ruumiinpainokiloa kohden.

Mitkä ovat Zolgensman sivuvaikutukset?

Yleisimmät Zolgensma-hoitoa saaneilla potilailla esiintyneet sivuvaikutukset olivat kohonneet maksaentsyymiarvot ja oksentelu.

Nämä eivät ole kaikkia Zolgensman mahdollisia sivuvaikutuksia.

Soita lapsesi lääkäriin saadaksesi lääketieteellisiä neuvoja sivuvaikutuksista, jotka häiritsevät sinua tai eivät mene pois.

Sinua kehotetaan ilmoittamaan epäillyistä sivuvaikutuksista ottamalla yhteyttä FDA:han numeroon 1-800-FDA-1088 tai www.fda.gov/medwatch tai Novartis Gene Therapies, Inc:iin numeroon 833-828-3947.

Vuorovaikutuksia

Lapsesi rokotusaikataulua on ehkä muutettava kortikosteroidihoidon mukaiseksi. Keskustele lapsesi lääkärin kanssa.

Varastointi

Zolgensma toimitetaan pakastettuna (≤ -60°C [-76°F]) 10 ml:n pulloissa, joissa on 2 täyttötilavuutta (joko 5,5 ml tai 8,3 ml).

Mitkä ovat Zolgensman ainesosat?

Vaikuttavat aineet: Adeno-assosioitunut virus

Ei-aktiiviset aineet: trometamiini, magnesiumkloridi, natriumkloridi, poloksameeri 188, vesi.

Zolgensman valmistaa, pakkaa ja jakelee Novartis Gene Therapies, Inc. 2275 Half Day Road, Suite 200, Bannockburn, IL 60015 USA.

Suositut FAQ

Lisätietoa

Ota aina yhteyttä terveydenhuollon tarjoajaan varmistaaksesi, että tällä sivulla näkyvät tiedot koskevat henkilökohtaisia ​​olosuhteitasi.