Yleiskatsaus
Mitä on geeniterapia?
Geeniterapia on kokeellinen hoitomuoto, jossa geneettistä materiaalia käytetään tiettyjen sairauksien hoitoon tai ehkäisyyn. Vaikka geeniterapia ei ole vielä laajalti saatavilla, se voi jonakin päivänä auttaa lääkäreitä hoitamaan sairauksia korvaamalla suoraan sairauden aiheuttavan geenin.
Kliinisissä kokeissa tutkitaan geeniterapiaa syövän, ikään liittyvän silmänpohjan rappeuman ja muiden silmäsairauksien, tiettyjen geneettisten sairauksien ja HIV/aidsin hoitoon. Tällä hetkellä Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt yhden geeniterapian lääkkeen, Luxturna®, käytettäväksi Yhdysvalloissa. Luxturna hoitaa tiettyjä perinnöllisiä verkkokalvon (silmä) sairauksia.
Menettelyn tiedot
Miten geeniterapia toimii?
Geeniterapia toimii korvaamalla tai inaktivoimalla sairauksia aiheuttavia geenejä. Joissakin tapauksissa geeniterapia tuo uusia geenejä kehoon tietyn taudin hoitamiseksi.
Geeniterapialla lääkärit toimittavat terveen kopion geenistä kehon soluihin. Tämä terve geeni voi korvata vaurioituneen (mutatoituneen) geenin, inaktivoida mutatoidun geenin tai tuoda sisään kokonaan uuden geenin.
Kantajat, joita kutsutaan vektoreiksi, kuljettavat nämä terveet geenit soluihin. Useimmissa tapauksissa vektorit ovat muunnettuja viruksia, jotka eivät aiheuta tautia. Vektorit voivat olla myös tietyntyyppisiä bakteereja tai pyöreitä DNA-molekyylejä (plasmidi-DNA). Myös muita menetelmiä geneettisen materiaalin pakkaamiseen ja toimittamiseen tutkitaan aktiivisesti, kuten nanopartikkelien käyttöä, lipidimolekyylien kapselointia ja sähkövirtojen käyttöä.
Injektio tai suonensisäinen (IV) infuusio tuo vektoreita kehoon. Joissakin tapauksissa lääkärit keräävät soluja potilaalta, lisäävät vektoreita laboratoriossa ja palauttavat vektorit sisältävät solut potilaan kehoon injektiona tai IV-infuusiona.
Riskit / edut
Mitkä ovat geeniterapian riskit ja hyödyt?
Luxturnaa lukuun ottamatta, jonka FDA on hyväksynyt, lääkärit kokeilevat edelleen geeniterapiaa. Tällaisten hoitojen pitkän aikavälin turvallisuutta ei ole vielä määritetty. Jotkut geeniterapiat näyttävät olevan tehokkaita tiettyjen sairauksien parantamisessa. Mutta geeniterapiasta kokonaisuutena ei ole tarpeeksi näyttöä kaikkien mahdollisten riskien määrittämiseksi.
Jotkut geeniterapiatutkimukset osoittavat, että geeniterapia voi pahentaa oireita tai pidentää niitä. Lisäksi tiettyjen geeniterapioiden komplikaatioita voivat olla syöpä, toksisuus ja tulehdus.
Palautus ja Outlook
Mitkä ovat näkymät geeniterapian jälkeen?
Toipumisesi riippuu siitä, mitä sairautta geeniterapialla hoidetaan. Komplikaatiot voivat olla vakavia ja voivat vaikuttaa lopputulokseen.
Milloin soittaa lääkärille
Milloin minun pitäisi kysyä lääkäriltäni geeniterapiasta?
Tutkijat tutkivat geeniterapiaa syövän, silmäsairauksien, joidenkin geneettisten sairauksien ja HIV/aidsin hoitoon. Jos olet kiinnostunut osallistumaan geeniterapiaan liittyvään kliiniseen tutkimukseen, keskustele lääkärisi kanssa. Lääkärisi voi auttaa määrittämään, voiko geeniterapia hoitaa tilaasi.
