Primaarisen etenevän MS-taudin lääkitys ja hoito

Primaarinen progressiivinen multippeliskleroosi (PPMS) on yksi neljästä multippeliskleroosin (MS) tyypistä.

National Multiple Sclerosis Societyn mukaan noin 15 prosenttia MS-potilaista saa PPMS-diagnoosin.

Toisin kuin muut MS-taudit, PPMS etenee alusta alkaen ilman akuutteja relapsioita tai remissioita. Vaikka tauti yleensä etenee hitaasti ja voi kestää vuosia diagnosoida, se johtaa tyypillisesti kävelyongelmiin.

MS-taudin syytä ei tiedetä. Monet hoidot voivat kuitenkin auttaa estämään PPMS-oireiden etenemistä.

Lääkkeet PPMS:ään

Useimmat olemassa olevat MS-lääkkeet on suunniteltu hallitsemaan tulehdusta ja vähentämään uusiutumisten määrää.

PPMS aiheuttaa kuitenkin huomattavasti vähemmän tulehdusta kuin relapsoiva-remittoiva multippeliskleroosi (RRMS), yleisin MS-tyyppi.

Lisäksi, vaikka satunnaisesti saattaa tapahtua pieniä parannuksia, PPMS:llä ei ole remissioita.

Koska on mahdotonta ennustaa PPMS:n etenemisen kulkua kenelläkään yksilöllä, jolla on se, tutkijoiden on vaikea arvioida lääkkeen tehokkuutta taudin kulussa. Vuodesta 2017 lähtien yksi PPMS-lääke on kuitenkin saanut hyväksynnän Food and Drug Administrationilta (FDA).

Okrelitsumabi (Ocrevus)

Okrelitsumabi (Ocrevus) on FDA:n hyväksymä sekä PPMS:n että RRMS:n hoitoon.

Se on monoklonaalinen vasta-aine, joka tuhoaa tiettyjä immuunijärjestelmän B-soluja. Tutkimukset viittaavat siihen, että B-solut ovat osittain vastuussa MS-tautia sairastavien ihmisten aivo- ja selkäydinkudosten vaurioista. Tämän vaurion mahdollistaa immuunijärjestelmä itse.

Okrelitsumabi annetaan suonensisäisenä infuusiona. Kaksi ensimmäistä infuusiota annetaan 2 viikon välein. Myöhemmin infuusioita annetaan 6 kuukauden välein.

Kantasoluhoito

Kantasolujen käytön tavoitteena PPMS:n hoidossa on edistää immuunijärjestelmää korjaamaan vaurioita ja vähentämään tulehdusta keskushermostossa (CNS).

Prosessissa, joka tunnetaan nimellä hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT), kantasolut kerätään henkilön omista kudoksista, kuten luuytimestä tai verestä, ja viedään sitten takaisin, kun hänen immuunijärjestelmänsä on tukahdutettu. Tämä tehdään sairaalaympäristössä, ja se on tällä hetkellä FDA:n hyväksymä.

HSCT on kuitenkin merkittävä toimenpide, jolla on vakavia sivuvaikutuksia. Lisää tutkimusta ja kliinisten tutkimusten tuloksia tarvitaan, ennen kuin tästä tulee laajalti käytetty PPMS:n hoito.

Kliiniset tutkimukset

Useita kliinisiä tutkimuksia on parhaillaan käynnissä ihmisillä, joilla on PPMS. Kliiniset tutkimukset käyvät läpi useita vaiheita ennen kuin ne saavat FDA:n hyväksynnän.

Vaihe I keskittyy lääkkeen turvallisuuteen ja siihen osallistuu pieni ryhmä osallistujia.

Vaiheen II aikana tutkijat pyrkivät määrittämään, kuinka tehokas lääke on tietyissä olosuhteissa, kuten MS-taudissa.

Vaihe III sisältää tyypillisesti suuremman osallistujaryhmän.

Tutkijat tarkastelevat myös muita väestöryhmiä, annoksia ja lääkeyhdistelmiä saadakseen lisätietoja siitä, kuinka turvallinen ja tehokas lääke on.

Lipoiinihappo

Kaksivuotisessa vaiheen II tutkimuksessa arvioidaan parhaillaan suun kautta otettavaa antioksidanttilipoiinihappoa. Tutkijat tutkivat, voiko se säilyttää liikkuvuuden ja suojella aivoja enemmän kuin inaktiivinen lumelääke MS-taudin progressiivisissa muodoissa.

Tämä tutkimus perustuu aikaisempaan vaiheen II tutkimukseen, jossa tarkasteltiin 51 henkilöä, joilla oli toissijaisesti progressiivinen MS (SPMS). Tutkijat havaitsivat, että lipoiinihappo pystyi vähentämään aivokudoksen menetystä lumelääkkeeseen verrattuna.

Suuriannoksinen biotiini

Biotiini on B-vitamiinikompleksin komponentti ja osallistuu solujen kasvuun sekä rasvojen ja aminohappojen aineenvaihduntaan.

Havaintotutkimuksessa rekrytoidaan PPMS-potilaita, jotka ottavat suuren annoksen biotiinia (300 milligrammaa) päivittäin. Tutkijat haluavat nähdä, onko se tehokas ja turvallinen PPMS-potilaiden vamman etenemisen hidastamisessa. Havainnointitutkimuksissa tutkijat seuraavat osallistujia puuttumatta prosessiin.

Toinen vaiheen III tutkimus arvioi suuren annoksen biotiiniformulaatiota, joka tunnetaan nimellä MD1003, jotta nähdään, onko se tehokkaampi kuin lumelääke. Tutkijat haluavat tietää, voiko se hidastaa etenevää MS-tautia sairastavien ihmisten vammaisuutta, erityisesti niiden, joilla on kävelyvamma.

Pienessä avoimessa tutkimuksessa tarkasteltiin suuren annoksen biotiinin vaikutuksia ihmisillä, joilla oli joko PPMS tai SPMS. Annokset vaihtelivat 100–300 milligrammaa päivässä 2–36 kuukauden ajan.

Tämän tutkimuksen osallistujat osoittivat parannusta näköhermovaurioon ja muihin MS-oireisiin, kuten motoriseen toimintaan ja väsymykseen, liittyvässä näön heikkenemisessä.

Toisessa tutkimuksessa kuitenkin havaittiin, että suuriannoksinen biotiini lähes kolminkertaisti uusiutumisen prosenttiosuuden PPMS-potilailla.

FDA on myös varoittanut, että suuret biotiiniannokset voivat johtaa epätarkkoihin laboratoriotuloksiin ihmisillä, joilla on tiettyjä sairauksia, mukaan lukien MS.

Masitinibi (AB1010)

Masitinibi on suun kautta otettava immunomoduloiva lääke, joka on kehitetty mahdolliseksi PPMS:n hoitoon.

Hoito on jo osoittanut lupaavaa vaiheen II tutkimuksessa. Sitä tutkitaan parhaillaan vaiheen III tutkimuksessa ihmisillä, joilla on PPMS tai uusiutumaton SPMS.

Ibudilast

Ibudilasti estää fosfodiesteraasi-nimistä entsyymiä. Sitä käytetään astmalääkkeenä pääasiassa Aasiassa, ja sen on myös osoitettu edistävän myeliinin korjausta ja suojaavan hermosoluja vaurioilta.

FDA myönsi Ibudilastille nopeutetun merkin. Tämä voisi nopeuttaa sen tulevaa kehitystä mahdollisena hoitona etenevään MS-tautiin.

The New England Journal of Medicine -lehdessä julkaistiin 255:llä etenevää MS-tautia sairastavalla potilaalla tehdyn vaiheen II tutkimuksen tulokset.

Tutkimuksessa ibudilasti yhdistettiin hitaampaan aivojen surkastumisen etenemiseen kuin lumelääke. Se johti kuitenkin myös ruoansulatuskanavan sivuvaikutusten, päänsäryn ja masennuksen lisääntymiseen.

Luonnolliset ja täydentävät hoidot

Monet muut hoidot lääkkeiden lisäksi voivat auttaa optimoimaan toimintaa ja elämänlaatua taudin vaikutuksista huolimatta.

Toimintaterapia

Toimintaterapia opettaa ihmisille käytännön taitoja, joita he tarvitsevat huolehtiakseen itsestään sekä kotona että työssä.

Toimintaterapeutit näyttävät ihmisille kuinka säästää energiaansa, koska PPMS aiheuttaa tyypillisesti äärimmäistä väsymystä. Ne myös auttavat ihmisiä säätämään päivittäisiä toimintojaan ja askareitaan.

Terapeutit voivat ehdottaa tapoja parantaa tai kunnostaa koteja ja työpaikkoja, jotta ne olisivat paremmin vammaisten käytettävissä. Ne voivat myös auttaa hoitamaan muisti- ja kognitiivisia ongelmia.

Fysioterapia

Fysioterapeutit pyrkivät luomaan erityisiä harjoitusrutiineja, jotka auttavat ihmisiä lisäämään liikerataa, säilyttämään liikkuvuutensa ja vähentämään spastisuutta ja vapinaa.

Fysioterapeutit voivat suositella laitteita, jotka auttavat ihmisiä, joilla on PPMS, liikkumaan paremmin, kuten:

  • pyörätuolit
  • kävelijöitä
  • keppejä
  • skootterit

Puhekielen patologia (SLP)

Joillakin PPMS-potilailla on ongelmia kielen, puheen tai nielemisen kanssa. Patologit voivat opettaa ihmisille, kuinka:

  • valmistaa ruokaa, joka on helppo niellä
  • syö turvallisesti
  • käytä syöttöletkuja oikein

He voivat myös suositella hyödyllisiä puhelinapuvälineitä ja puhevahvistimia viestinnän helpottamiseksi.

Harjoittele

Harjoitusrutiinit voivat auttaa vähentämään spastisuutta ja ylläpitämään liikerataa. Voit kokeilla joogaa, uintia, venyttelyä ja muita hyväksyttäviä liikuntamuotoja.

Tietysti on aina hyvä idea keskustella kaikista uusista harjoitusrutiineista lääkärisi kanssa.

Täydentävät ja vaihtoehtoiset (CAM) hoidot

CAM-hoitoja pidetään ei-tavanomaisina hoitoina. Monet ihmiset käyttävät jonkinlaista CAM-terapiaa osana MS-tautien hoitoa.

CAM:n turvallisuutta ja tehokkuutta MS-taudissa arvioivien tutkimusten määrä on hyvin rajallinen. Mutta tällaisten hoitojen tarkoituksena on auttaa estämään sairautta vahingoittamasta hermostoasi ja ylläpitämään terveyttäsi, jotta kehosi ei tunne niin paljon taudin vaikutuksia.

Erään tutkimuksen mukaan lupaavimpia MS-taudin CAM-hoitoja ovat:

  • vähärasvainen ruokavalio
  • omega-3-rasvahappolisät
  • lipoiinihappolisäaineet
  • D-vitamiinilisät

Keskustele lääkärisi kanssa ennen kuin lisäät CAM:n hoitosuunnitelmaasi, ja varmista, että jatkat määräämiesi hoitojen noudattamista.

PPMS:n oireiden hoito

Yleisiä MS-oireita, joita saatat kokea, ovat:

  • väsymys
  • tunnottomuus
  • heikkous
  • huimaus
  • kognitiivinen rajoite
  • spastisuus
  • kipu
  • epätasapaino
  • virtsaamisongelmat
  • mielialan muutoksia

Suuri osa yleisestä hoitosuunnitelmastasi on oireidesi hallinta. Saatat tarvita erilaisia ​​lääkkeitä, elämäntapamuutoksia ja täydentäviä hoitoja tehdäksesi tämän.

Lääkkeet

Oireistasi riippuen lääkäri voi määrätä:

  • lihasrelaksantit
  • masennuslääkkeet
  • lääkkeet virtsarakon toimintahäiriöön
  • väsymystä vähentävät lääkkeet, kuten modafiniili (Provigil)
  • kipulääkkeet
  • unilääkkeitä unettomuuteen
  • lääkkeet erektiohäiriön (ED) hoitoon

Elämäntyylimuutoksia

Nämä elämäntapamuutokset voivat tehdä oireistasi paremmin hallittavissa:

  • Syö terveellistä ruokavaliota, joka sisältää runsaasti vitamiineja, kivennäisaineita ja antioksidantteja.
  • Suorita voimaa kasvattavia harjoituksia lihasten rakentamiseksi ja energian lisäämiseksi.
  • Kokeile lempeitä harjoituksia ja venytysohjelmia, kuten taijia ja joogaa, jotka auttavat parantamaan tasapainoa, joustavuutta ja koordinaatiota.
  • Säilytä oikea unirutiini.
  • Hallitse stressiä hieronnalla, meditaatiolla tai akupunktiolla.
  • Käytä apuvälineitä elämänlaadun parantamiseksi.

Kuntoutus

Kuntoutuksen tavoitteena on parantaa ja ylläpitää toimintakykyä sekä vähentää väsymystä. Tämä voi sisältää:

  • fysioterapia
  • toimintaterapia
  • kognitiivinen kuntoutus
  • puhekielen patologia
  • ammatillinen kuntoutus

Pyydä lääkäriltäsi lähete näiden alueiden asiantuntijoille.

PPMS ei ole yleinen MS-tauti, mutta useat tutkijat tutkivat edelleen tapoja hoitaa sairautta.

Okrelitsumabin hyväksyminen vuonna 2017 oli iso askel eteenpäin, koska se on hyväksytty PPMS-indikaatioon. Muut uudet hoitomuodot, kuten tulehduskipulääkkeet ja biotiini, ovat tähän mennessä saaneet vaihtelevia tuloksia PPMS:ssä.

Ibudilastin vaikutuksia PPMS:ään ja SPMS:ään on myös tutkittu. Tuoreet tulokset vaiheen II kokeesta osoittavat, että se aiheuttaa joitain sivuvaikutuksia, mukaan lukien masennus. Se liittyi kuitenkin myös aivojen surkastumisen pienempään määrään.

Keskustele lääkärisi kanssa, jos haluat viimeisimmät tiedot parhaista tavoista hallita PPMS:ääsi.

Lue lisää