Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)
Yleinen nimi: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]
Tuotemerkit: Zolgensma (2,6-3,0 kg), Zolgensma (3,1-3,5 kg), Zolgensma (3,6-4,0 kg), Zolgensma (4,1-4,5 kg), Zolgensma (4,6-5,0 kg), … näytä kaikki 22 merkkiä
Annosmuoto: suonensisäinen pakkaus (20 biljoonaa vg/ml)
Lääkeluokka: Muut luokittelemattomat aineet
Mikä on onasemnogene abeparvovec?
Onasemnogene abeparvovecia käytetään spinaalisen lihasatrofian hoitoon alle 2-vuotiailla lapsilla, joilla on spesifinen geenimutaatio, joka vaikuttaa hermosignaaleihin lihaksille.
onasemnogene abeparvovec ei välttämättä ole tehokas lapselle, joka on täysin halvaantunut tai joka on riippuvainen hengityskoneesta.
Onasemnogene abeparvovecia voidaan käyttää myös tarkoituksiin, joita ei ole mainittu tässä lääkitysoppaassa.
Varoitukset
Tämä lääke voi aiheuttaa vakavia maksavaurioita, erityisesti lapsille, joilla on jo maksaongelmia. Lääkärisi tekee verikokeita varmistaakseen, ettei lapsellasi ole sairauksia, jotka tekisivät onasemnogeeni-abeparvovekin saamisesta vaarallista.
Ennen tämän lääkkeen ottamista
onasemnogene abeparvovec voi aiheuttaa vakavia maksavaurioita. Kerro lääkärillesi, jos lapsellasi on joskus ollut maksaongelmia.
Ei ehkä ole turvallista imettää lastasi, kun hän saa tätä lääkettä. Kysy lääkäriltäsi kaikista riskeistä.
Miten onasemnogene abeparvovec annetaan?
Lääkärisi tekee verikokeita varmistaakseen, ettei lapsellasi ole sairauksia, jotka tekisivät onasemnogeeni-abeparvovekin saamisesta vaarallista.
Onasemnogene abeparvovec annetaan infuusiona laskimoon, yleensä vain kerran. Terveydenhuollon tarjoaja antaa lapsellesi tämän injektion.
Tämä lääke on annettava hitaasti, ja infuusio voi kestää noin 1 tunnin.
Lapsellesi voidaan antaa steroidilääkitystä onasemnogene abeparvovecin vakavien sivuvaikutusten ehkäisemiseksi. Jatka steroidin antamista lapsellesi niin kauan kuin lääkäri on määrännyt. Lääkäri voi pienentää annosta vähitellen, kun lapsesi jatkaa steroidien käyttöä.
Lapsesi tarvitsee usein verikokeita maksan toiminnan tarkistamiseksi.
Lapsesi on ehkä rokotettava respiratorista synsyyttivirusta (sin-SISH-ul) tai RSV-virusta vastaan. Noudata tätä rokotusta koskevia lääkärin ohjeita.
Jos lapsesi oksentaa pian steroidilääkkeen ottamisen jälkeen, älä ota uutta annosta. Soita lääkärille ohjeiden saamiseksi.
Mitä tapahtuu, jos unohdan ottaa annoksen?
Onasemnogene abeparvoveciä käytetään kerta-annoksena, eikä sillä ole päivittäistä annosteluaikataulua.
Mitä tapahtuu, jos yliannostuksen?
Koska onasemnogene abeparvovecin antaa terveydenhuollon ammattilainen lääketieteellisessä ympäristössä, yliannostusta ei todennäköisesti tapahdu.
Mitä minun pitäisi välttää, kun saan onasemnogene abeparvovecia?
Jos lapsesi käyttää myös steroidilääkettä, lapsen ei tule saada tiettyjä rokotteita. Jos lapsesi on määrä rokottaa, kysy ensin lääkäriltäsi ennen kuin lapsesi saa rokotteen.
Onasemnogene abeparvovec voi kulkeutua lapsesi ulosteisiin (suolen liikkeisiin). Vältä lapsen ulosteiden joutumista käsiin tai muihin pintoihin vähintään kuukauden ajan sen jälkeen, kun lapsesi on saanut annoksen. Käytä kumikäsineitä puhdistaessasi lapsen kehon nesteitä, käsitellessäsi saastuneita roskia tai pyykkiä tai vaihtaessasi vaippoja. Sulje käytetyt vaipat kertakäyttöpusseihin ja heitä ne roskakoriin. Pese kädet ennen käsineiden riisumista ja sen jälkeen. Pese likaiset vaatteet ja liinavaatteet erillään muusta pyykistä.
Onasemnogene abeparvovecin sivuvaikutukset
Hakeudu ensiapuun, jos lapsellasi on merkkejä allergisesta reaktiosta: nokkosihottuma; vaikea hengitys; kasvojen, huulten, kielen tai kurkun turvotus.
Soita lääkärillesi heti, jos lapsellasi on:
-
keltaisuus (ihon tai silmien keltaisuus); tai
-
helppo mustelma, epätavallinen verenvuoto, violetit tai punaiset täplät ihon alla.
Onasemnogene abeparvovecin yleisiä sivuvaikutuksia voivat olla:
-
oksentelu; tai
-
epänormaalit maksan toimintakokeet.
Tämä ei ole täydellinen luettelo sivuvaikutuksista, ja muita saattaa esiintyä. Soita lääkärillesi saadaksesi lääketieteellisiä neuvoja sivuvaikutuksista. Voit ilmoittaa sivuvaikutuksista FDA:lle numerossa 1-800-FDA-1088.
Onasemnogene abeparvovecin annostustiedot
Tavallinen lasten annos spinaalisen lihasatrofian hoitoon:
Ennen infuusiota:
– Arvioi maksan toiminta kliinisillä tutkimuksilla ja laboratoriotesteillä (ALT, ASAT, kokonaisbilirubiini ja protrombiiniaika)
– Hanki kreatiniini, täydellinen verenkuva (mukaan lukien hemoglobiini- ja verihiutaleiden määrä) ja troponiini-I
– Arvioi anti-AAV9-vasta-aineiden esiintyminen
Kortikosteroidi
– Aloita systeemiset kortikosteroidit 1 päivä ennen IV-infuusiota ja jatka yhteensä 30 päivän ajan (vastaa suun kautta otettavaa prednisolonia 1 mg/kg/vrk)
Kerta-annos: 1,1 x 10(14) vektorigenomia/kg IV laskimokatetrin kautta 60 minuutin aikana
Kommentit:
-Katso Muut kommentit/Hallinto-ohjeet saadaksesi ohjeita hallinnosta; valmistajan tuoteselosteessa on annostaulukko, joka sisältää annostilavuuden (mL) painon perusteella.
– Käyttöä potilailla, joilla on edennyt spinaalinen lihasatrofia (esim. täydellinen raajojen halvaantuminen, pysyvä hengityslaiteriippuvuus), ei ole arvioitu.
-Toistuvan annon turvallisuutta ja tehokkuutta ei ole arvioitu.
Käyttö: Alle 2-vuotiaiden potilaiden hoitoon, joilla on spinaalinen lihasatrofia, jossa on kaksialleelisia mutaatioita selviytymismoottorin neuroni 1 -geenissä; koska samanaikainen kortikosteroidihoito voi vaikuttaa haitallisesti neurologiseen kehitykseen, infuusiota tulee lykätä, kunnes vastaava täysiaikainen raskausikä saavutetaan.
Mitkä muut lääkkeet vaikuttavat onasemnogene abeparvoveciin?
Muut lääkkeet voivat vaikuttaa onasemnogeenin abeparvovekkiin, mukaan lukien resepti- ja käsikauppalääkkeet, vitamiinit ja kasviperäiset tuotteet. Kerro lääkärillesi kaikista lapsesi nykyisistä lääkkeistä ja kaikista lääkkeistä, joita lapsi aloittaa tai lopettaa käytön.
Suositut UKK
Onko Zolgensma parannuskeino SMA:han?
Ei, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ei paranna SMA:ta (spinaalinen lihasatrofia). Lisäksi se ei pysty korjaamaan SMA:n jo ennen hoitoa aiheuttamia vaurioita liikehermosoluille.
Lisätietoa
Muista, pidä tämä ja kaikki muut lääkkeet poissa lasten ulottuvilta, älä koskaan jaa lääkkeitäsi muiden kanssa ja käytä tätä lääkettä vain määrättyyn käyttöaiheeseen.
Ota aina yhteyttä terveydenhuollon tarjoajaan varmistaaksesi, että tällä sivulla näkyvät tiedot koskevat henkilökohtaisia olosuhteitasi.