Multippeliskleroosin kantasoluhoito: mitä sinun tulee tietää

Kantasoluterapiaa ei ole hyväksytty multippeliskleroosin (MS) hoitoon. Mutta tämä kokeellinen hoito kliinisten kokeiden kautta voi merkittävästi vähentää uusiutumista ja hidastaa taudin etenemistä joillakin ihmisillä, joilla on sairaus.

Kirurgit suodattavat luuydintä
Morsa Images/Getty Images

Kantasoluterapiaa pidetään edelleen kokeellisena, mutta se näyttää lupaavalta joillakin multippeliskleroosia (MS) sairastavilla ihmisillä.

Tässä artikkelissa käsitellään kantasoluhoidon MS-taudin hoitoon liittyvää tutkimusta ja mahdollisia hyötyjä, riskejä ja kustannuksia.

Miksi kantasoluhoito voi auttaa MS-taudin oireita?

MS-taudissa immuunijärjestelmän solut hyökkäävät vahingossa myeliiniä vastaan. Kantasoluhoidolla lääkärit käyttävät kemoterapiaa tuhotakseen nämä olemassa olevat immuunisolut. Sitten he esittelevät uusia kantasoluja, joita ei ole valmistettu hyökkäämään myeliiniin. Tämä näyttää hidastavan tai pysäyttävän taudin etenemisen.

Toistaiseksi kantasoluterapia auttaa todennäköisimmin ihmisiä, joilla on aktiivinen tulehdus tai toistuvia pahenemisvaiheita. Sen ei ole vielä osoitettu korjaavan vakavia vahinkoja tai auttavan niitä, joilla on jo korkea vamma.

Termit yhdellä silmäyksellä

MS on immuunivälitteinen sairaus, johon liittyy keskushermoston demyelinisaatio. Oireita voivat olla:

  • väsymys
  • tasapaino- ja koordinaatiokysymyksiin
  • näköongelmia

Hoito voi sisältää sairautta modifioivaa hoitoa (DMT) ja oireiden hallintaa.

Kantasolut ovat erilaistumattomia soluja. Ne pystyvät kehittymään minkälaiseksi soluksi. Tutkijat voivat manipuloida kantasoluja erikoistuneiksi soluiksi. Kun ne on istutettu, ne voivat korvata tai auttaa korjaamaan vaurioituneita soluja. Kantasoluterapia voi palauttaa MS-tautia sairastavien ihmisten immuunijärjestelmän.

Hematopoieettiset kantasolut voivat kehittyä kaikentyyppisiksi verisoluiksi veressä ja immuunijärjestelmässä. Autologinen tarkoittaa, että terapiassa käytetään omia kantasolujasi luovuttajasolujen sijaan.

Onko MS-tautiin olemassa erilaisia ​​kantasoluhoitoja?

Kyllä, on olemassa erilaisia ​​kantasoluhoitoja, jotka osoittavat lupaavia.

Hematopoieettisten kantasolujen lisäksi, jotka voivat kehittyä kaikentyyppisiksi verisoluiksi, on myös mesenkymaaliset kantasolut. Nämä ovat aikuisten kantasoluja, joita löytyy useista paikoista kehossa, mukaan lukien luuytimessä, ihossa ja rasvakudoksessa.

Pienemmissä kliinisissä tutkimuksissa yli vuosikymmenen ajan on tutkittu turvallisuutta ja toteutettavuutta näistä kantasoluista ja havaitsi sen olevan hyödyllinen MS-tautia sairastaville.

Onko kantasoluhoito tehokasta MS-tautiin?

Tutkijat tutkivat monenlaisia ​​kantasoluja, jotka voivat auttaa MS-tautia sairastavia ihmisiä.

Mutta useimmat tutkimukset keskittyvät autologiseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon (aHSCT).

  • Vuoden 2017 analyysissä tarkasteltiin 15 aHSCT-tutkimusta, joihin osallistui MS-tautia sairastavia ihmisiä. Kaksi vuotta hoidon jälkeen 83 prosentilla osallistujista ei ollut näyttöä taudin aktiivisuudesta. Viiden vuoden kuluttua 67 prosentilla ei ollut vielä näyttöä taudin aktiivisuudesta.
  • Vuoden 2021 katsausartikkelissa todettiin, että aHSCT voi hyödyttää ihmisiä, joilla on uusiutuva ja aktiivinen MS-tauti. Tutkimuksen tekijät mainitsivat, että tarvitaan suurempia, tiukempia tutkimuksia kantasoluhoidon etujen vertaamiseksi uusimpiin DMT:ihin.
  • Vuoden 2020 kliinisessä tutkimuksessa käytettiin mesenkymaalista kantasoluhoitoa (MSC) 48:lla etenevää MS-tautia sairastavalla henkilöllä. Lääkärit hoitivat osan intratekaalisesti (IT), mikä tarkoittaa sen antamista selkäytimeen. He hoitivat muita suonensisäisesti (IV). Yhden vuoden seurannan aikana 58,6 %:lla MSC-IT-ryhmästä ja 40,6 %:lla MSC-IV-ryhmästä ei ilmennyt mitään taudin aktiivisuutta. Tämä verrattuna lumelääkeryhmän 9,7 prosenttiin.

Kantasoluterapia voi olla enemmän tehokas pidentämällä MS-taudin etenemiseen kuluvaa aikaa verrattuna tavanomaisiin MS-hoitoihin. Tehokkaampia hoitoja (kuten Ocrevus, Alemtutsumabi) ei kuitenkaan sisällytetty tähän tutkimusanalyysiin.

Miten kantasoluterapia toimii?

Hoito, joka tunnetaan nimellä aHSCT, on kertaluonteinen hoito, vaikka prosessissa on monia vaiheita. Se on kokeellinen hoito, joten yksityiskohdat vaihtelevat hoitokeskuksen mukaan. Tässä perusasiat:

  • Valmistautuminen: Otat lääkkeitä, jotka stimuloivat verta tuottavien kantasolujen tuotantoa. Toinen lääke auttaa siirtämään ne luuytimestä verenkiertoon. Lääkärisi kerää uudet kantasolut verestäsi ja jäädyttää ne. Tämä kestää 5–15 päivää.
  • Kemoterapia: Sairaalassa saat intensiivistä kemoterapiaa olemassa olevien immuunisolujen tuhoamiseksi.
  • Elinsiirto: Lääkärisi vie kantasolut laskimoon.
  • Immuunijärjestelmän uudelleenrakentaminen: Kehosi alkaa tuottaa uusia valkosoluja. Kestää noin 3–6 kuukautta, ennen kuin immuunijärjestelmä rakentuu uudelleen.

Sairaalajaksosi voi kestää noin 3 viikkoa. Tarvitset myös seurantakäyntejä useiden vuosien ajan. Tämä sisältää lääketieteelliset arvioinnit, magneettikuvaukset ja verikokeet.

Kuka on oikeutettu kantahoitoon, jos sinulla on MS?

Ihmiset, jotka todennäköisimmin hyötyvät kantasoluhoidosta, ovat ihmiset, jotka:

  • sinulla on uusiutuva MS-tauti
  • ovat alle 45-vuotiaita
  • voi liikkua itsenäisesti
  • ovat sairastaneet MS-tautia alle 10 vuotta
  • DMT:n käytöstä huolimatta heillä on ollut vähintään kaksi kliinistä relapsia edellisen vuoden aikana, ja magneettikuvauksessa on näyttöä taudin aktiivisuudesta

Jos harkitset MS-taudin kantasoluhoitoa, on parasta keskustella ensin MS-asiantuntijan kanssa. He voivat auttaa selvittämään turvallisuusnäkökohdat ja ohjaamaan sinut valtuutettuun paikkaan.

Ennen kuin voit siirtyä eteenpäin, tarvitset sarjan testejä varmistaaksesi, että olet hyvässä yleiskunnossa. Tämä voi sisältää:

  • elektrokardiogrammi (ECT)
  • kuvantamistestit
  • verikokeet

Onko riskejä tai sivuvaikutuksia?

Sitä pidetään yleensä turvallisena, mutta siinä on sivuvaikutuksia ja riskejä.

Kemoterapia heikentää immuunijärjestelmää, mikä lisää vakavien infektioiden ja muiden terveysongelmien mahdollisuuksia. potentiaalia komplikaatioita kantasoluhoitoon kuuluvat:

  • myelosuppressio ja neutropenia

  • anemia
  • alhainen verihiutaleiden määrä
  • suun haavaumat
  • graft-versus-host -tauti (jos luovuttajasoluja käytetään)

A 2019 arvostelu artikkeli käsittelee aHSCT:n turvallisuuden parantamista vuosien varrella. Elinsiirtokuolleisuus oli 7,3 prosenttia vuosina 1995–2000. Se laski 0,7 prosenttiin vuosina 2008–2016 ja viime aikoina 0,2 prosenttiin.

Tähän päivään mennessä Food and Drug Administration (FDA) ei ole hyväksynyt kantasoluhoitoa MS-taudin hoitoon. Toimisto varoituksia että jotkin maat eivät vaadi kliinisten tutkimusten säännösten tarkistamista. Tämän vuoksi on vaikea tietää, onko kokeellinen kantasoluhoito turvallinen.

Mitä kantasoluhoito maksaa?

A 2020 tutkimusartikkeli arvioi aHSCT:n hinnaksi noin 150 000 dollaria.

Muut tutkimukset viittaavat kuitenkin 7 000 – 10 000 dollarin kustannuksiin hoitoa kohden.

Koska FDA ei ole vielä hyväksynyt näitä hoitoja, vakuutus ei välttämättä kata niitä. Tämä voi tarkoittaa, että edes tyypillisesti vaihtelevat maksut ja omavastuut eivät välttämättä ole voimassa.

Kantasoluhoidon tavoitteena on käynnistää immuunijärjestelmä uudelleen ja ehkäistä MS-tautikohtauksia.

Vaikka se on lupaava ja se on saatavilla kliinisissä tutkimuksissa, se ei ole FDA:n hyväksymä MS-taudin hoitoon.

Jos olet kiinnostunut kantasoluhoidosta, MS-asiantuntija voi vastata kysymyksiisi ja antaa ohjeita. Haluat varmistaa, että olet hyvä ehdokas ja olet tekemisissä akkreditoidun laitoksen kanssa.

Lue lisää